9月7日，《Nature Biotechnology》发表论文显示，Insilico Medicine利用AI发现靶点并生成分子结构的药物rentosertib，在特发性肺纤维化（IPF）IIa期试验中，使患者生物年龄逆转3-6年。该药是首个同时通过PandaOmics靶点发现与Chemistry42分子生成的AI药物，在30mg BID剂量组峰值效应（第4周）下，六种独立蛋白质组学衰老时钟均显示显著改善。[[1]](https://aiweekly.co/ai-news-today)
这一成果标志着AI从辅助筛选迈向端到端药物发现闭环。传统药物研发周期长达10年以上、成功率不足10%，而Insilico的AI平台将靶点识别与分子设计时间压缩至数月。论文指出，rentosertib不仅缓解肺功能，还在多维度衰老标志物上产生系统性逆转，远超单纯对症治疗。
与同类AI制药玩家对比，Insilico强调“可解释+可验证”路径：AI输出需通过湿实验与临床数据双重校验，避免黑箱风险。相比之下，部分闭源模型在早期管线中常因缺乏透明度受质疑。该试验也为AI在罕见病与衰老干预领域的资本回报提供实证——此前AI制药融资多停留在概念阶段，此次数据或加速后续融资与合作。
下一步值得跟踪的是III期试验结果与监管反馈。若成功，AI药物发现模式将从“辅助工具”升级为“核心引擎”，重塑制药业竞争格局。但IPF适应症之外的泛衰老应用，仍需更大样本与更长随访验证。[[2]](https://www.reuters.com/technology/artificial-intelligence/)
信源：https://aiweekly.co/ai-news-today